As doenças raras são muitas vezes doenças órfãs, enfermidades que ainda não têm um tratamento disponível. Nos últimos anos, porém, a evolução da medicina tem trazido novas esperanças para os pacientes, como ilustram os resultados da pesquisa clínica sobre um tratamento inovador para a mucopolissacaridose tipo II (MPS II), da qual participo diretamente.
Hoje, os efeitos neurológicos desta doença ainda não são tratáveis, já que a terapia atualmente disponível não consegue chegar até o cérebro. Isso ocorre porque o sistema nervoso central tem uma estrutura chamada “barreira sangue-cérebro”, que o protege contra moléculas tóxicas e microrganismos circulantes no sangue.
No entanto, está aprovado no Japão desde 2021, e em análise pela Anvisa com vistas à aprovação no Brasil, o pabinafuspe alfa, um novo composto que pode revolucionar esta área da medicina. A nova tecnologia permite, de modo inovador, que uma medicação administrada no sangue seja capaz de atravessar a barreira sangue-cérebro e chegar ao sistema nervoso central.
A pesquisa revelou uma melhora considerável dos pacientes, com maior aumento de pontuação no teste da caminhada (78%), em “agarrar objetos sem dismetria ou tremor” (55%), interação social (55%) e qualidade do sono (33%). Também houve uma melhora significativa nas emoções dos pacientes após o tratamento, com relatos de observações como “sorrisos”, “contato visual” e “abraços”.
O resultado abre caminho para uma grande evolução dos tratamentos de doenças neurológicas, uma vez que a nova tecnologia também deve ser capaz, no futuro, de transportar com segurança outras moléculas benéficas através da barreira sangue-cérebro.
Esta é uma conquista muito importante, e esperamos que em breve esta tecnologia seja aprovada para o uso também no Brasil, já que os pacientes com este tipo de doença grave e progressiva não podem esperar.
(Reprodução do artigo do acadêmico Roberto Giugliani publicado no jornal Zero Hora em 17 de junho de 2023)
